| | 网站声明 | 注册
电话: 025-86500544
新闻资讯 > 国外新闻

美国批准首个基因疗法用于治疗儿童杜兴肌营养不良症

发布日期: 2023-06-29 来源:tbtguide 字号: [ ]

收藏

2023年6月22日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准首种基因疗法Elevidys用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)的儿童患者。

DMD是一种罕见而严重的遗传病,会随着时间的推移而恶化,导致患者身体虚弱和肌肉萎缩。这种疾病的发生是由于一种缺陷基因导致肌营养不良蛋白的缺失。与DMD相关的肌无力症状通常始于儿童时期,通常在3至6岁之间。

Elevidys是通过加速审批途径获得批准的,FDA对申办方提交的数据的评估批准了该申请。

接受Elevidys治疗的患者最常见的副作用是呕吐、恶心、急性肝损伤、发热和血小板减少。


相关新闻

相关通报

相关标准

    //内容浏览量元素